Терапия Генная (Gene Therapy) - лечение, направленное на избавление человека от какого-либо генетического заболевания путем введения в его организм с помощью методов генетической инженерии нормальных генов, так чтобы они могли преодолеть эффекты влияния дефектных генов. Наиболее радикальным подходом в этом случае является введение нормальных генов на очень ранней стадии эмбрионального развития человека, так чтобы новый ген мог соединиться с половыми клетками (яйцеклеткой и сперматозоидом) и человек унаследовал бы те признаки, которые данный ген несет в себе. Однако такой подход не является абсолютно безопасным и этически оправданным, так как последствия такого введения гена в дальнейшем отразятся на всех потомках того человека, которому была осуществлена такая операция, поэтому данный метод в медицине практически не используется. В случае генной терапии соматических клеток (somatic cell gene therapy) здоровый ген вводится в соматические клетки (например, в стволовые клетки костного мозга), из которых развиваются другие клетки. Все появившиеся на основании этих модифицированных клеток новые клетки будут совершенно нормальными, и если они будут присутствовать в организме в достаточном количестве, то заболевание человека будет устранено (дефектные гены, однако, останутся в зародышевых клетках, но их влияние будет подавлено). В настоящее время генная терапия чаще всего выполняется для лечения заболеваний, вызванных наличием дефекта в одном рецессивном гене, так чтобы имеющийся дефект можно было устранить введением нормального аллеля (лечение заболеваний, связанных с наличием дефектов в доминантных генах (например, болезни Хантингтона), требует модификации или замены дефектного аллеля, когда его влияние выражается в наличии нормального аллеля). В качестве примеров таких рецессивных заболеваний можно привести дефицит аденозин дезаминазы (АДА-дефицит) и фиброзно-кистозную дегенерацию. Уже проведено достаточно модельных экспериментов, связанных с генной терапией: из организма больного с помощью моноклональных антител забираются стволовые клетки лимфоцитов, которые затем выращиваются вместе с ретровирусами, генетически запрограммированными таким образом, чтобы они содержали нормальный АДА-ген (см. Переносчик). Таким образом данный ген соединяется со стволовыми клетками, которые по возвращении в костный мозг пациента начинают вырабатывать там нормальные лимфоциты. Клинические эксперименты, связанные с генной терапией в случае фиброзно-кистозной дегенерации, предполагают использование липосом для введения нормального гена в легкие больных людей с помощью ингалятора. Также проводятся исследования, связанные с генной терапией некоторых видов рака (например, меланомы и рака груди). В данном случае в ткань, пораженную раковыми клетками, вводятся гены, которые ускоряют образование веществ, разрушающих опухолевые клетки.